Генная терапия: специфика применения генной терапии

Задачей генной терапии является внедрение в клетки, несущие дефектные гены, здоровых копий этого гена, обеспечивающего синтез здорового белка. Исследователи полагают, что в недалеком будущем будет возможно генно-терапевтическое лечение таких заболеваний, как муковисцидоз, некоторые формы раковых заболеваний (многие онкологические заболевания вызываются генетическими нарушениями) и недостаточность аденозиндезаминазы (АДА).

Не исключено, что в будущем генная терапия позволит предотвратить некоторые заболевания.

Основные направления генной терапии

Существует два направления генной терапии: соматическая генная терапия и генетическая линейная терапия. Предметом изучения генетической линейной терапии являются яйцеклетки и клетки спермы, ответственные за воспроизводство организма и передачу любых изменений генома, намеренных или случайных, потомству. По этой причине эмбриональная генная терапия запрещена в США и странах Европы.

Все остальные клетки тела называются соматическими. Генно-терапевтические изменения соматических клеток потомству не передаются.

Несмотря на то, что многие методики генной терапии уже апробированы, внедрение их в повседневную медицинскую практику вряд ли произойдет в ближайшие годы.

Основные задачи генной терапии

Генная терапия ставит перед исследователями множество технических проблем. Одной из основных является внедрение здоровых копий генов в нужные клетки без повреждений собственных генов клеток. После удачного внедрения здорового гена необходимо удостовериться, что новый ген функционирует правильно и будет участвовать в синтезе белка так долго, насколько возможно.

Ранее генные терапевты использовали различные факторы, называемые векторами, в качестве средства доставки здоровых копий генов в клетки-мишени. Одним их таких векторов являлся генетически модифицированный вирус. Вирус состоит из ДНК, покрытой снаружи белковой оболочкой. Генетически используемым материалом может являться как ДНК, так и РНК (рибонуклеиновая кислота), структурно идентичная одной цепочке ДНК.

Вирусы обычно действуют на клетки очень избирательно. Например, вирус простуды поражает только клетки слизистой носа, а вирус бешенства - нервные клетки мозга. Эта специфичность делает вирусы полезными при внедрении генов в определенные клетки организма.

Вирусы размножаются посредством внедрения своего генетического материала в ядро клетки-хозяина, что вынуждает эту клетку к воспроизводству новых вирусов. Вначале ученые лишают вирус способности к воспроизводству. Затем они внедряют здоровый человеческий ген в вирусную ДНК или РНК.

Специфика использования ретровирусов в генной терапии

Ретровирус, содержащий всего лишь около десяти генов, внедряет свой генетический материал в геном клетки-мишени (полный набор генов клеточных хромосом), и в клетке происходят необратимые изменения. Эта методика эффективна при лечении заболеваний, вызываемых одним геном, но при этой методике не исключен определенный риск. Во время внедрения ДНК вируса в клетку-хозяина можно повредить, например, ген онкологического заболевания и тем самым спровоцировать его изменение, или мутацию. Эта мутация сделает клетку раковой. Ретровирусы используют в экспериментальных исследованиях по лечению недостаточности аденозиндезаминазы (АДА).

В следующей публикации читайте более подробно о том, какие использует методы для лечения генная терапия.